在一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验中，口服恩加塞替布减少了遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的鼻衄频率和持续时间，其安全性与安慰剂相似，但出现可逆的皮疹和偶发的高血糖。