里戈司他，肥厚型心肌病，努南综合征，RASopathies，RAF1 突变

里戈司他在努南综合征模型中可显著逆转肥厚型心肌病及其他综合征特征，提示其作为针对 RASopathy 相关心脏及发育异常的靶向治疗具有潜在价值。