首次人体试验:CRISPR-Cas9 编辑 ANGPTL3 显示剂量依赖性蛋白敲低和可接受的短期安全性

首次人体试验:CRISPR-Cas9 编辑 ANGPTL3 显示剂量依赖性蛋白敲低和可接受的短期安全性

在 15 名患者中进行的 CTX310(LNP 递送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3)1 期、剂量递增研究表明,≥0.6 mg/kg 的剂量下 ANGPTL3 减少具有剂量依赖性,急性安全性信号较少;需要更长时间的随访和更大规模的试验来定义疗效、持久性和长期风险。
口服伊科特罗金拉在中重度斑块型银屑病患者中实现快速皮肤清除:来自ICONIC和ADVANCE计划的3期数据

口服伊科特罗金拉在中重度斑块型银屑病患者中实现快速皮肤清除:来自ICONIC和ADVANCE计划的3期数据

伊科特罗金拉是一种选择性阻断白细胞介素-23受体(IL-23R)的口服肽,在3期试验中与安慰剂相比,产生了显著的皮肤清除效果(IGA 0/1 65-70%,PASI 90 50-57% 在第16周),短期安全性与安慰剂相当,并且在24周内不良事件少于德克瓦西替尼。
成人功能性肠-脑交互障碍中ARFID症状高发:基于人群的研究提示常规筛查需求

成人功能性肠-脑交互障碍中ARFID症状高发:基于人群的研究提示常规筛查需求

2023年对英国和美国4,002名成年人进行的人群调查显示,功能性肠-脑交互障碍(DGBI)患者中避免/限制性食物摄入障碍(ARFID)阳性筛查结果较为常见,并且与更高的健康负担、低体重、更差的生活质量和更高的医疗保健使用率相关。