亮点
– 覆盖中国6.284亿人口的全面登记系统链接估计2019年有43,275例新的急性白血病病例和27,049例死亡（年龄标准化发病率2.83/10万；死亡率1.51/10万）。
– 发病率表现出经典的双峰年龄分布：1-4岁和60岁以上年龄段的发病率峰值分别为4.54/10万和75-79岁的9.33/10万。
– 5年总生存率：儿童ALL 85.4%，APL 91.1%，非APL AML 66.5%；成人APL 82.5%，但成人ALL（30.1%）和非APL AML（23.9%）的预后较差。
– 近期生存率略有改善（2019-20年与2016-18年的HR为0.97），主要集中在年轻成人，并与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的扩大应用有关。≥60岁患者的预后仍不可接受。
背景——疾病负担和临床背景
急性白血病（包括急性淋巴细胞白血病，ALL；和急性髓系白血病，AML，包括急性早幼粒细胞白血病，APL）是生物学上异质性的血液恶性肿瘤，其发病率具有年龄依赖性，自然史和治疗模式非常不同。人群水平的发病率、死亡率和生存基准对于规划服务（诊断网络、化疗、靶向药物和移植能力）、分配资源和优先进行临床研究至关重要。此前中国的全国性估计因登记系统不完整或样本量小而受到限制；《柳叶刀·血液学》2025年报道的研究提供了对各年龄段和主要亚型的发病率、死亡率和生存情况的全面、全国性的评估。
研究设计和方法
这是一项基于人群的癌症登记分析和队列生存研究，通过唯一的国家身份证号码进行链接。2019年的发病率和死亡率数据来自国家癌症中心（NCC）登记系统与医院质量监测系统（HQMS）的链接，覆盖6.284亿人口。比率按Segi的世界标准人口进行了年龄标准化；亚组分析包括性别、地区和亚型（非APL AML、APL、ALL）。
在生存方面，研究人员通过整合中国儿童白血病登记系统（33,530名0-14岁儿童）和中国成人急性白血病国家登记系统（71,477名≥15岁成人）的数据，创建了一个大型队列，时间范围为2016-20年，并与死因报告系统和HQMS进行了链接。生存分析使用Kaplan-Meier法估计总体生存率和特定原因生存率（1个月、1-5年）。多变量Cox回归分析确定了预后因素，包括年龄、亚型、分子标志物、治疗方式（特别是allo-HSCT）和诊断时期（2016-18年与2019-20年）。
主要发现
发病率和死亡率
在NCC覆盖的人口中，该研究估计2019年有43,275例新的急性白血病病例和27,049例死亡。整体年龄标准化发病率（ASR）为2.83/10万（95% CI 2.78-2.88），ASR死亡率为1.51/10万（95% CI 1.48-1.54）。
亚型ASR（每10万）：非APL AML 1.24（1.21-1.26）；ALL 0.92（0.89-0.95）；APL 0.22（0.21-0.23）。年龄分布显示了一个典型的早期儿童高峰期，1-4岁发病率4.54/10万，青年期发病率较低，60岁以后急剧上升，75-79岁达到9.33/10万。死亡率在44岁以前较低，随后随年龄增长逐渐升高，80-84岁达到8.77/10万。
按年龄和亚型的生存率
生存率因亚型和年龄而显著不同。
儿童（0-14岁）：5年总生存率（OS）为非APL AML 66.5%（95% CI 65.3-67.9），APL 91.1%（89.6-92.6），ALL 85.4%（84.9-85.8）。这些数据表明儿科管理取得了显著成功，与国际ALL和APL的标准一致。
成人（≥15岁）：5年OS为非APL AML 23.9%（95% CI 23.4-24.3），APL 82.5%（81.7-83.4），ALL 30.1%（29.2-30.9）。APL在所有年龄段的预后均良好，反映了有效的靶向治疗（全反式维甲酸和三氧化二砷）。相比之下，非APL AML和成人ALL的预后明显较差。
时间趋势和治疗效果
2019-20年相比2016-18年，整体生存率略有改善（多变量风险比[HR] 0.97，95% CI 0.95-0.99；p=0.0014）。受益主要集中在年轻成人：非APL AML患者<60岁和ALL患者<40岁获得了最大的生存率提升。研究人员认为，这种改善很大程度上归功于allo-HSCT的广泛应用，这增加了适合移植患者的可及性，并在适当的亚组中显示出更好的预后。
老年人的预后
尽管年轻队列的生存率有所提高，但老年人的预后仍然较差且没有临床上有意义的改善：60-74岁患者的5年OS为14.9%（95% CI 14.3-15.5），≥75岁患者为4.8%（4.2-5.4）。老年人因较高的发病率和较低的生存率，在死亡人数中占较大比例。
专家评论：解读、优势和局限性
本研究提供了中国急性白血病流行病学最详细、最新的全国性图景。主要优势在于规模和链接：使用唯一国家身份证号覆盖超过6亿人口，整合癌症登记系统与医院质量和死亡系统，并建立一个大型生存队列，允许进行亚型和年龄特异性分析。将APL作为一个独立类别分离出来在临床上非常重要，因为它的生物学特性独特且具有靶向治愈性。
局限性包括潜在的登记系统覆盖率偏差（NCC覆盖的6.284亿人口不等于整个国家人口；区域异质性可能影响估计值）。病例确认和亚型分类依赖于登记系统的质量和当地的诊断资源（流式细胞术、细胞遗传学、分子检测）——在资源有限的地区可能会出现误分类。研究期间（2016-20年）捕捉到了治疗可及性变化的早期影响，但不足以分析长期趋势或晚期效应。注册数据中的治疗细节（例如新型靶向药物的使用、化疗强度、支持性护理措施）有限，可能导致生存分析中的残余混杂因素。最后，观察到的年龄特异性发病率模式的原因（环境、遗传、围产期暴露）仍有待阐明。
临床和政策意义
以下几点值得采取行动：
1) 服务规划：双峰发病率意味着需要加强儿科肿瘤服务和老年血液肿瘤能力。高老年发病率的地区需要增加支持性护理和获得更少强度的治愈性和姑息性选择。
2) allo-HSCT可及性：扩大移植可及性与年轻成人生存率的提高相关。继续投资于供者登记系统、移植中心和移植后的护理（包括感染控制和移植物抗宿主病管理）应成为重点。
3) 老年人急需更好的治疗方法：≥60岁患者的预后极差。这表明迫切需要为老年AML/ALL患者开发低毒性和有效的治疗方案（低甲基化剂、BCL-2抑制剂、新型靶向疗法和优化的支持性护理），并将其纳入临床试验。
4) 监测和研究：国家基准有助于监测环境和职业风险因素、识别地理集群和评估预防策略。增强登记系统中的分子特征将有助于精准医疗工作，并更好地将生物学与预后联系起来。
结论
这项全面的、基于人群的研究定义了中国急性白血病各亚型的当代发病率、死亡率和生存率。它证实了儿童ALL和各年龄段APL的优秀预后，记录了与更广泛的allo-HSCT应用相关的年轻成人生存率提升，并突出了为承担日益增加的疾病负担的老年患者提供有效、耐受性良好的治疗方法的巨大未满足需求。这些发现应为诊断、移植能力、老年肿瘤学和旨在改善老年和身体虚弱患者预后的研究优先事项提供信息。
资金来源
研究资金：国家医学基因组学重点实验室；双一流项目；海外学科创新引智计划；国家自然科学基金；上海高水平地方高校创新团队；上海广慈转化医学研究发展基金会；中国医学科学院医学科学创新基金。
参考文献
1. Yin W, Yan X, Cai J, et al.; 中国急性白血病流行病学；临床和多组学数据联盟。中国各年龄段急性白血病亚型的发病率、死亡率和生存率：一项基于人群的癌症登记分析和队列研究。Lancet Haematol. 2025年10月；12(10):e808-e822。doi:10.1016/S2352-3026(25)00236-4。
2. Sung H, Ferlay J, Siegel RL, et al. 2020年全球癌症统计：GLOBOCAN对185个国家36种癌症的发病率和死亡率的估计。CA Cancer J Clin. 2021;71(3):209–249。
3. Platzbecker U, et al. 老年急性髓系白血病患者的管理：一个未满足的临床需求。（关于老年AML预后和治疗方法的综述文章广泛见于Blood Reviews和Leukemia期刊。）
AI缩略图提示
高分辨率缩略图：分场景的医疗蒙太奇——左侧：一位微笑的儿科肿瘤医生抱着一名儿童患者（模拟临床环境），右侧：一名坐在诊所的年长患者，中间前景为风格化的血液涂片显示白血病母细胞和APL早幼粒细胞；背景为淡色的中国地图，带有小色块的发病率曲线叠加。临床、信息丰富、富有同情心的语气，照片级真实感，冷蓝色调，柔和的光线，宽幅。
