Vutrisiran对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病心脏功能和预后的影响：来自HELIOS-B的见解

研究背景与疾病负担

转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种由转甲状腺素蛋白淀粉样纤维在心脏组织中沉积引起的进行性和威胁生命的疾病。这种致病性淀粉样物质的积累导致限制性心肌病、心脏功能受损，最终导致高发病率和死亡率。尽管诊断技术有所进步，但治疗选择仍然有限，对有效疾病修饰治疗的需求尚未得到满足。HELIOS-B临床试验评估了针对转甲状腺素蛋白生产的RNA干扰（RNAi）疗法Vutrisiran，作为减轻ATTR-CM患者疾病进展的一种有前景的方法。

研究设计