GATEWAY II期试验表明，靶向ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran可显著降低同型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），降幅约为36-40%。该治疗耐受性良好且疗效持久，为这一高风险人群提供了有前景的LDLR非依赖性治疗途径。