精准基因校正通过Prime编辑恢复p47phox缺陷慢性肉芽肿病患者的NADPH氧化酶活性
一项1/2期临床试验表明，PM359（一种自体Prime编辑CD34+细胞疗法）成功纠正了NCF1中的delGT突变，恢复了p47-CGD患者的关键抗菌功能，且无传统CRISPR-Cas9相关的脱靶风险。
干细胞衍生胰岛再生疗法Zimislecel成功治疗1型糖尿病
Zimislecel是一种同种异体干细胞衍生的胰岛细胞疗法，对1型糖尿病显示出良好的安全性和疗效，能够恢复生理胰岛功能，并使患者实现胰岛素独立，在1-2期试验中取得了显著成果。