口服PCSK9抑制剂Enlictide在杂合子家族性高胆固醇血症中降低约58%的LDL-C：一项3期随机试验
在使用他汀类药物治疗的杂合子家族性高胆固醇血症成人患者中，口服Enlictide癸酸酯在24周时将LDL-C降低了约58%，且在52周内耐受良好。
Inclisiran在患有同型家族性高胆固醇血症的青少年中显示出希望：来自ORION-13试验的结果
ORION-13试验表明，Inclisiran显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）33.3%，并且在患有同型家族性高胆固醇血症（HoFH）的青少年中安全且耐受良好，解决了儿科治疗需求。