一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。