CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

在ML-DS 2018试验中,用CPX-351(脂质体阿糖胞苷:柔红霉素/阿糖胞苷制剂)替代减低强度诱导治疗,导致24个月无事件生存率(69% vs 90%)显著降低,尽管总体生存率良好且治疗相关死亡率极低;通过GATA1 NGS检测微小残留病、8号染色体三体和复杂核型可预测复发。