Posted in儿科 医学资讯 神经病学 AAV9基因治疗在稳定II型GM1神经节苷脂病中的临床前景 Posted by By MedXY 2026年2月23日 一项针对II型GM1神经节苷脂病儿童的AAV9-GLB1基因治疗的1-2期试验显示,该疗法在生化指标上显著改善,并且稳定了神经发育衰退,标志着治疗这种致命溶酶体储存障碍的关键一步。