硫唑嘌呤在早期帕金森病中的应用：试验未达主要终点但揭示性别特异性免疫信号
AZA-PD二期试验发现，虽然硫唑嘌呤在早期帕金森病中耐受性良好，但并未显著改善步态-轴向评分。然而，探索性数据表明女性患者可能存在运动功能益处，并且中枢免疫生物标志物有所调节。
MRD 指导下的强化治疗：一线慢性淋巴细胞白血病的个体化治疗策略
HOVON 158/NEXT STEP II 期试验表明，使用伊布替尼和奥滨尤单抗的可测量残留病（MRD）指导下的强化策略显著加深了对初始伊布替尼-维奈托克治疗未能达到深度缓解的一线 CLL 患者的缓解，同时避免了早期应答者接受额外的毒性。
Etranacogene Dezaparvovec 的五年耐久性：重新定义 B 型血友病的长期管理
HOPE-B 试验的最终五年分析确认，etranacogene dezaparvovec 可以为 B 型血友病患者提供稳定的长期凝血因子 IX 表达和临床保护，有效消除了大多数参与者对常规预防的需求。
高剂量口服利福平未能改善结核性脑膜炎生存率——HARVEST试验未显示益处并可能有害
一项多国随机试验发现，在标准治疗基础上加用高剂量口服利福平（总剂量35 mg/kg，持续8周）并未降低成人结核性脑膜炎的6个月死亡率，并且与更多的药物性肝损伤和部分患者的早期死亡相关。
Omega-3 脂肪酸对糖尿病周围神经病变的益处有限
现有证据表明，Omega-3 补充剂对糖尿病患者的周围神经病变症状或生活质量影响甚微。
重新思考早产儿复苏的氧气策略：来自TORPIDO、IPD-MA和DCC试验的证据
最近的试验和荟萃分析对最佳初始氧浓度用于早产儿复苏的假设提出了挑战。
生物阿尔茨海默病各阶段的Tau-PET动力学：对试验设计和结果选择的影响
纵向tau-PET积累在生物AD各阶段呈现不同的区域模式；将试验纳入标准和结果ROI与基线tau阶段对齐，可以显著减少样本量并提高疾病修饰试验的效力。
低剂量白细胞介素-2联合利鲁唑治疗ALS：来自IIb期MIROCALS试验的见解
MIROCALS试验评估了低剂量IL-2与利鲁唑联合治疗ALS的效果，显示了安全性和免疫调节作用，调整分析表明，在CSF-pNFH水平较低的患者中，生存获益显著，强调了生物标志物和疾病异质性在治疗反应中的作用。
为期三个月的氯法齐明-利福喷汀治疗方案未能改善耐药性结核病的治疗结果并引发安全问题：Clo-Fast（2c期）的教训
Clo-Fast 2c期试验比较了为期三个月的利福喷汀-氯法齐明治疗方案与标准六个月疗法对耐药性肺结核的疗效。12周时的痰培养转阴率相似，但较短疗程的严重不良事件（≥3级）发生率更高，65周时的复合临床结局更差，导致试验提前终止。
人源单克隆抗体MAM01用于疟疾预防：1期试验洞见及抗疟单克隆抗体开发背景
本综述综合了关于MAM01（一种针对恶性疟原虫子孢子蛋白的单克隆抗体）的证据，总结了其首次人体1期试验的安全性和保护效力，并介绍了单克隆抗体在疟疾预防中的最新进展。
如何测量新冠后遗症：临床试验的新核心结局指标集
新发布的新冠后遗症（PCC）核心结局指标集（COS-PCC）的简洁指南：九个优先结局、推荐的测量工具、时间考虑以及对研究和护理的影响。
DEN-CORE：国际共识 COMS 以标准化登革热临床试验
一项国际德尔菲共识定义了登革热试验的核心结局测量集（COMS），旨在统一不同环境中的结局选择和测量，提高研究结果的可比性和证据综合。
大多数试验主办国未能及时获得他们帮助测试的药品：对FDA支持的试验（2015-2018年）的分析
一项横断面分析（2015-2018年FDA批准）发现，大多数主办关键试验的国家缺乏对测试药品的及时市场授权，特别是低收入和中等收入国家——这引发了关于试验后公平获取的伦理、监管和政策问题。
现代化AML试验资格标准提高注册率和公平性：基于安全性的标准可使参与人数翻倍
将基于安全性的现代资格标准应用于历史上的急性髓系白血病 (AML) 试验，患者资格从中位数48%增加到84%，并减少了种族/族裔差异，表明有实际路径可以改善注册率和代表性。
腹腔镜远端胃切除术与开腹手术在临床T4a胃癌短期结果中的比较：UMC-UPPERGI-01随机对照试验的结果
UMC-UPPERGI-01随机试验（n=208）发现，对于临床T4a胃癌患者，腹腔镜远端胃切除术（伴D2淋巴结清扫）的30天术后发病率和死亡率与开腹手术相当，尽管手术时间更长且失血量略有增加。
拉泽替尼在一线治疗EGFR突变晚期NSCLC中的疗效与奥希替尼相当：MARIPOSA探索性结果
在MARIPOSA随机、双盲探索性分析中，拉泽替尼单药治疗在初治EGFR突变晚期NSCLC患者中显示出与奥希替尼相当的无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、总生存期（中期分析）和耐受性，并且QT间期延长事件更少。
伊扎隆单抗布雷尼坦在经多线治疗的复发或转移性鼻咽癌中使缓解率翻倍
在中国进行的一项3期随机试验显示，EGFR/HER3双特异性抗体-药物偶联物（ADC）伊扎隆单抗布雷尼坦（izalontamab brengitecan, iza-bren）在经多线治疗的复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者中的客观缓解率为54.6%，而化疗组为27.0%，尽管血液学毒性较重。
伊曲司莫在东亚中重度溃疡性结肠炎患者中显示出强大的诱导和维持疗效
在东亚进行的一项3期随机试验发现，口服伊曲司莫2 mg在中重度溃疡性结肠炎患者的临床缓解诱导和维持方面优于安慰剂，具有可管理的安全性和显著的ALT升高。
Cilofexor 未能防止非硬化性原发性硬化性胆管炎纤维化进展：来自 PRIMIS 3 期试验的结果
3期PRIMIS试验发现，每日一次100 mg西洛斐索在96周内未能减少非肝硬化原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的组织学纤维化进展；西洛斐索组瘙痒症更常见。
肝细胞癌试验中的非比例风险：提高期中分析准确性
肝细胞癌免疫治疗试验中的非比例风险可能导致期中和最终生存结果失真。采用量身定制的统计策略确保稳健且具有临床意义的分析及明智的决策。