Engasertib 在减少遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血方面显示潜力,但疗效有限——短期安全性可接受

Engasertib 在减少遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血方面显示潜力,但疗效有限——短期安全性可接受

一项关于 Engasertib(AKT 抑制剂)在遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)中的随机、双盲、安慰剂对照概念验证试验显示,与安慰剂相比,Engasertib 可适度减少鼻出血频率和持续时间,并且在12周内的安全性可耐受;需要更大规模、更长时间的试验。