AAV基因疗法在重度B型血友病中的持久疗效与长期安全性：13年随访结果
单次AAV基因疗法输注使重度B型血友病患者保持了持续的IX因子表达，显著减少了出血和IX因子使用，并且在13年内未出现晚期安全性问题。
台湾筛查项目中粪便免疫化学试验阳性后结直肠癌的风险和结果
一项台湾队列研究表明，与粪便免疫化学试验（FIT）阴性相比，FIT阳性后进行随访结肠镜检查的患者发生间期结直肠癌的发病率和死亡率更高，强调了风险分层和腺瘤检出率对结果的影响。
Nerandomilast 治疗特发性和进行性肺纤维化：3期试验洞见
3期试验表明，Nerandomilast（一种选择性PDE4B抑制剂）在52周内显著减缓了特发性和进行性肺纤维化的肺功能下降，且安全性可管理。
欧洲移民中的白喉棒状杆菌爆发：临床、流行病学和微生物学见解
欧洲移民中多国爆发白喉，引发了对皮肤和呼吸道疾病的担忧，以及跨境传播和抗生素耐药性的出现。基因组分析揭示了多克隆传播和标准治疗的耐药性挑战。
白蛋白结合型紫杉醇联合吉西他滨在转移性胰腺癌一线治疗中优于mFOLFIRINOX和S-IROX：来自GENERATE (JCOG1611) 试验的见解
一项大型日本II/III期试验显示，白蛋白结合型紫杉醇联合吉西他滨在转移性胰腺癌患者中比mFOLFIRINOX和S-IROX具有更长的总生存期和更好的耐受性。
Efruxifermin用于代谢相关脂肪性肝病引起的代偿期肝硬化：2b期研究结果及临床意义
一项2b期试验发现，efruxifermin在36周内未能显著改善代谢相关脂肪性肝病（MASH）引起的代偿期肝硬化患者的纤维化，但96周时提示有长期获益。
BRAF V600E 突变转移性结直肠癌一线治疗：BREAKWATER 试验的临床影响
恩科拉非尼、西妥昔单抗和 mFOLFOX6 联合疗法在 BRAF V600E 突变转移性结直肠癌的一线治疗中显著改善了无进展生存期和总生存期，优于标准治疗。
现代卒中治疗中的替奈普酶：来自最近中国临床试验的比较见解
三项主要的中国试验研究了急性大血管闭塞性卒中患者在机械取栓术前后的静脉和动脉内替奈普酶的应用，结果显示在取栓术前使用静脉替奈普酶可改善功能预后，而在再灌注后使用则无显著益处。
Inavolisib改善PIK3CA突变晚期乳腺癌患者总生存期：INAVO120研究结果
Inavolisib联合帕博西利和氟维司群显著延长PIK3CA突变、激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者的总生存期，但增加某些毒性。
泼尼松与甲氨蝶呤作为肺肉芽肿病一线治疗的比较疗效和安全性
最近的一项多中心试验表明，甲氨蝶呤在改善肺肉芽肿病患者24周时的肺功能方面不劣于泼尼松，且两者具有不同的副作用谱，有助于指导治疗选择。
移植物抗宿主病预防进展：异基因干细胞移植中的环磷酰胺和环孢素
与标准预防方案相比，移植后环磷酰胺联合环孢素显著改善了匹配相关供者干细胞移植的无移植物抗宿主病、无复发生存率。
术前术后度伐利尤单抗联合FLOT改善可切除胃癌和胃食管交界处癌的无事件生存期：MATTERHORN试验结果
术前术后度伐利尤单抗联合标准FLOT化疗显著改善了可切除胃癌和胃食管交界处腺癌的无事件生存期和病理反应，且未增加严重不良事件。
Trastuzumab Deruxtecan对比Ramucirumab加Paclitaxel在HER2阳性转移性胃癌中的应用：III期试验和真实世界数据的进展
III期数据显示，Trastuzumab Deruxtecan在HER2阳性转移性胃癌中显著提高生存率，优于Ramucirumab加Paclitaxel，且安全性可控，日本的真实世界证据进一步支持了这一点。
Tarlatamab与化疗在复发性小细胞肺癌中的比较：来自3期DeLLphi-304试验的结果
与化疗相比，Tarlatamab显著改善了小细胞肺癌患者的总生存期，并减少了严重不良事件的发生率。
微小残留病指导的新诊断多发性骨髓瘤巩固治疗：MIDAS III期试验的见解
在适合移植的多发性骨髓瘤患者中，微小残留病（MRD）指导的巩固策略并未显著提高深度缓解率，这质疑了MRD适应强化治疗的临床价值。
FDA 批准每周一次的 Skytrofa (Lonapegsomatropin-tcgd) 用于成人生长激素缺乏症：临床意义和证据回顾
Skytrofa 是一种每周一次注射的生长激素，已获 FDA 批准用于成人 GHD，可提高依从性并带来积极的代谢结果。临床试验显示其疗效优于每日注射的生长激素，并且安全性良好。
度普利尤单抗作为ADC诱导皮肤毒性的激素节省策略：提高癌症治疗连续性
度普利尤单抗在控制ADC相关皮肤毒性方面比系统性激素更有效，减少癌症治疗中断并提高响应率。
Ivosidenib联合阿扎胞苷显著改善IDH1突变AML患者的生存：AGILE研究长期结果
AGILE试验显示，Ivosidenib联合阿扎胞苷使新诊断且无法接受强化化疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的中位总生存期增加三倍以上，并改善了血液学恢复和安全性。