CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

在ML-DS 2018试验中,用CPX-351(脂质体阿糖胞苷:柔红霉素/阿糖胞苷制剂)替代减低强度诱导治疗,导致24个月无事件生存率(69% vs 90%)显著降低,尽管总体生存率良好且治疗相关死亡率极低;通过GATA1 NGS检测微小残留病、8号染色体三体和复杂核型可预测复发。
GIMEMA LAL1913儿科方案治疗的成人Ph- ALL患者接受异基因造血干细胞移植:移植前微小残留病状态决定长期预后

GIMEMA LAL1913儿科方案治疗的成人Ph- ALL患者接受异基因造血干细胞移植:移植前微小残留病状态决定长期预后

真实世界数据表明,根据儿科启发的GIMEMA LAL1913方案治疗的成人Ph- ALL患者,移植前微小残留病(MRD)阴性预示着异基因造血干细胞移植(alloHSCT)后显著更好的3年总生存率(OS)和无病生存率(DFS)。MRD阳性和第二次完全缓解(CR2)的患者预后明显较差,而年龄大于55岁并不排除获益。
年龄适应性化疗加微小残留病指导移植在Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病中提高安全性而不牺牲疗效:GRAALL-2014的关键发现

年龄适应性化疗加微小残留病指导移植在Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病中提高安全性而不牺牲疗效:GRAALL-2014的关键发现

GRAALL-2014试验表明,年龄适应性化疗结合微小残留病(MRD)指导的异基因造血干细胞移植(alloHSCT)可降低早期死亡率和移植使用率,同时保持无病生存率。18-59岁的Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病患者4年无病生存率为57.1%,各年龄段总体生存率均有改善。
维奈托克剂量递增在慢性淋巴细胞白血病中迅速激活BAFF-BCL-2生存轴:对耐药性和联合策略的影响

维奈托克剂量递增在慢性淋巴细胞白血病中迅速激活BAFF-BCL-2生存轴:对耐药性和联合策略的影响

早期维奈托克治疗迅速诱导存活的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 细胞中由BAFF驱动的生存蛋白(如BCL-2家族蛋白)上调,这表明稳态细胞因子信号传导限制了反应的深度和持久性,并确定了BAFF/MCL-1通路作为潜在的共靶点。
先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后:注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件,但症状和产品负担仍然存在

先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后:注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件,但症状和产品负担仍然存在

英国注册研究随访了104名先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 患者,结果显示定期血浆预防显著降低了急性发作和器官损伤事件,但许多患者仍经历明显的症状负担和血浆相关问题,促使他们转向重组 ADAMTS13。
DAGO2(柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗)在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351:NCRI AML18结果

DAGO2(柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗)在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351:NCRI AML18结果

在年龄≥60岁的非不良风险急性髓系白血病(AML)患者中,柔红霉素/阿糖胞苷加分次给药吉妥珠单抗(DAGO2)与CPX-351相比,早期MRD阴性完全缓解率更高,3年无事件生存率和总生存率更优,某些分子亚组未从CPX-351中获益或受到伤害。
维奈克拉联合吉列替尼在FLT3突变、BCL11B激活谱系不明确白血病中表现出强大的临床前活性:转化机会和试验设计考虑

维奈克拉联合吉列替尼在FLT3突变、BCL11B激活谱系不明确白血病中表现出强大的临床前活性:转化机会和试验设计考虑

临床前研究显示,将BCL-2抑制剂维奈克拉与FLT3抑制剂吉列替尼联用,在FLT3突变、BCL11B激活的谱系不明确白血病中产生了深度且可重复的抗白血病活性。BH3谱型分析和单细胞转录组学揭示了耐药机制和残留细胞的生物学特征,支持快速临床评估。
异基因造血干细胞移植在青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病第二次完全缓解期:微小残留病阴性和低HCT-CI驱动持久缓解 — 双中心真实世界结果

异基因造血干细胞移植在青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病第二次完全缓解期:微小残留病阴性和低HCT-CI驱动持久缓解 — 双中心真实世界结果

164例处于第二次缓解期的青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植后,3年总生存率为53%,无进展生存率为46%。微小残留病阳性及HCT-合并症指数>3预示较差结局;女性供者-男性受者组合与较低复发风险相关。