TP53 突变在 CD19-CAR T 细胞治疗复发/难治性 B-ALL 的儿科和年轻成人患者中成为关键不良预后因素
一项单中心回顾性研究分析了 69 名复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿科和年轻成人患者，结果显示 TP53 突变显著影响接受 tisagenlecleucel 治疗后的结局。携带 TP53 突变或缺失的患者表现出明显较低的缓解率和显著更差的无事件生存期和总生存期。
在癌症发生前决定移植：RUNX1家族性血小板障碍的新框架
研究人员提出了一种针对RUNX1家族性血小板障碍（RUNX1-FPD）的开创性预防性造血干细胞移植方法。这种遗传性疾病患者的终身血液癌风险为35-50%，新框架旨在通过共享决策来指导这一复杂的临床选择。
当靶向治疗成为双刃剑：GPRC5D丢失如何促进多发性骨髓瘤进展
研究人员发现，GPRC5D（多发性骨髓瘤的关键免疫治疗靶点）的丢失不仅使肿瘤对靶向治疗产生耐药性，还主动促进癌细胞增殖和竞争适应性——这在临床上需要谨慎监测。
全球CAR-T细胞疗法获取不平等：健康技术评估分析显示仅一半G20国家推荐报销
对G20国家健康技术评估的横断面分析揭示了CAR-T细胞疗法获取的巨大差异，只有48%的获批适应症被推荐报销，从FDA批准到HTA决策的中位时间为1.54年。
COPD急性加重期的嗜酸性粒细胞计数预测长期心血管风险：一项回顾性队列研究
一项涉及143,517名患者的大规模回顾性队列研究表明，非嗜酸性粒细胞性COPD急性加重在一年内发生主要不良心血管事件的风险显著高于嗜酸性粒细胞性加重，提示血液嗜酸性粒细胞计数可能作为COPD患者心血管风险分层的潜在生物标志物。
挑战假设：地理萎缩进展中的对侧眼相关性最多只是适度
AREDS2的事后分析显示，对侧眼之间地理萎缩（GA）增大的相关性仅表现得较为温和，这挑战了双侧GA进展相似的普遍假设。研究结果对临床试验设计和使用对侧眼作为内部对照具有重要意义。
糖尿病视网膜病变严重程度预测死亡风险：来自SOURCE联盟的洞见
一项回顾性队列研究分析了524,687名糖尿病患者的数据，发现糖尿病视网膜病变（DR）的严重程度与显著更高的死亡风险相关。与无视网膜病变的糖尿病患者相比，增生性DR患者的死亡风险增加了128%。
机器人与腹腔镜胆囊切除术：在不同疾病严重程度下无结果优势
一项回顾性研究分析了592名患者，发现无论急性胆囊炎严重程度如何，机器人和腹腔镜胆囊切除术的结果相当。唯一的差异是II-V级患者接受腹腔镜手术后住院时间稍长，但这并不是延长住院时间的独立预测因素。
子宫内膜癌的分子复杂性：生物标志物模式在肿瘤分期、组织学和分子亚型中的差异
一项针对671名子宫内膜癌患者的真实世界研究揭示了显著的分子异质性。PTEN、ARID1A和PIK3CA是最常见的生物标志物，而TP53突变和ERBB2扩增则集中在晚期和非子宫内膜样肿瘤中。这些发现强调了全面分子分析对于指导个性化治疗策略的重要性。
产科指南中的证据空白：RCOG绿色顶点指南在高质量建议中对健康公平的考虑有限
一项横断面研究分析了37项RCOG绿色顶点指南，发现24%缺乏A级推荐，而最高级别证据支持的研究在健康公平和普遍性方面的考虑有限，突显了指南适用性的关键空白。
动态葡萄糖监测未能改善妊娠糖尿病的血糖控制，但降低了大于胎龄儿的风险
一项针对205名妊娠糖尿病孕妇的随机试验发现，辅助动态葡萄糖监测与标准自我监测相比，并未改善血糖在目标范围内的时间。然而，该设备显著减少了大于胎龄儿的新生儿数量，需要在更大规模的研究中进一步调查。
超越简单量化：人工智能和肿瘤间质比如何重新定义肝细胞癌预后预测
研究人员开发了一种基于人工智能的框架，揭示了肝细胞癌中肿瘤间质比与死亡率之间的非线性关系，通过一种新颖的令牌引导多模态融合方法，提高了预后的准确性，超越了传统方法。
重新定义乳糜泻中的麸质阈值：白细胞介素-2作为免疫激活生物标志物的作用
这篇综述综合了近期临床证据，确立白细胞介素-2（IL-2）是乳糜泻中急性麸质暴露的主要生物标志物，揭示免疫激活发生在显著低于当前食品标签标准所使用的剂量水平。
卒中预防与管理的综合策略：从循证饮食模式到系统性依从
本综述综合了近期关于健康饮食模式（地中海饮食、MIND饮食）的神经保护作用、生活方式与药物治疗（GLP-1）的协同效应以及急性卒中护理和二级预防的系统性进展的证据。
金钱说话：制药行业支付如何影响多发性硬化症医生开具更昂贵的品牌药物而非仿制药
一项新研究显示，从药品制造商处获得1000美元或以上的神经科医生开具昂贵品牌多发性硬化症药物的可能性是仿制药可用时的四倍以上，导致患者和医疗系统的成本增加。
远程神经科查房在亚急性卒中护理中的表现优于现场会诊：一项前瞻性多中心研究
一项前瞻性多中心研究表明，远程神经科查房在亚急性卒中护理中的指南依从性达到92%，而现场会诊仅为54%，且在所有质量领域均表现出优越性，特别是在二级预防方面效果最为显著。
阿尔茨海默病精准血液诊断：血浆 p-tau217 和 eMTBR-tau243 的协同作用
这篇综述综合了近期关于整合血浆 p-tau217 和 eMTBR-tau243 的临床证据，强调了连续生物标志物检测如何改善有症状阿尔茨海默病的诊断，并预测纵向认知下降。
富含乳制品的高蛋白早餐增强2型糖尿病患者的昼夜节律基因表达和血糖控制
一项随机交叉试验表明，富含乳制品的饮食结合高蛋白早餐和早间碳水化合物限制显著上调了昼夜节律时钟基因（BMAL1、REV-ERBα、CRY1），改善了包括空腹血糖和血糖在目标范围内时间在内的血糖指标，并减少了2型糖尿病患者的食欲。
真实世界证据确认布罗苏单抗在X连锁低磷血症所有年龄段的有效性
一项为期3年的前瞻性研究显示，布罗苏单抗在X连锁低磷血症（XLH）患者中，无论是在儿科还是成人年龄组，包括通常被排除在临床试验之外的患者，都能持续改善生化和临床指标。
SGLT2抑制剂不会增加糖尿病足溃疡患者的截肢风险：研究显示显著的死亡率获益
一项对452名糖尿病足溃疡患者进行的回顾性研究发现，使用SGLT2抑制剂与1年内截肢风险增加无关，并且与显著降低的死亡率（1.1% vs 9.2%）和更快的伤口愈合时间（缩短44天）相关。
