AAV基因疗法在重度B型血友病中的持久疗效与长期安全性：13年随访结果

亮点

• 单剂量AAV介导的基因疗法在重度B型血友病患者中维持了13年的持久IX因子表达。
• 年化出血率和IX因子浓缩物使用量分别下降了近十倍和十二倍。
• 在整个长期随访过程中，未观察到迟发性安全性问题、抑制剂产生、血栓形成或慢性肝病。
• 高滴度的AAV8中和抗体持续存在，可能对再次给药构成潜在障碍。

临床背景与疾病负担