要点
- MED-EL 人工耳蜗在 12 个月以下儿童以及 12—71 个月、存在残余听力的儿童中，表现出较高的安全性和有效性。
- 植入后 12 个月，超过 80% 的受试者达到言语识别和听觉技能发育目标。
- 器械不良事件发生率较低，严重不良事件低于 6%，且未记录到任何非预期事件。
- 研究结果支持将人工耳蜗植入适应证扩大至更年幼婴儿及部分听力保留儿童。
研究背景
儿童先天性及早发性重度感音神经性听力损失（sensorineural hearing loss，SNHL）会带来显著的发育挑战，尤其会在脑可塑性的关键时期影响言语和语言习得。传统人工耳蜗（cochlear implant，CI）适应证通常侧重于 12 个月及以上且听力极重度受损的儿童，往往将更年幼的婴儿以及具有残余听力的儿童排除在早期植入之外。近期证据提示，更早的听觉刺激可能改善发育结局，而残余听力儿童也可能从植入中获益。本多中心临床研究旨在评估 MED-EL 人工耳蜗的安全性和有效性，以扩展适应证范围，将 12 个月以下婴儿以及 12—71 个月、存在残余听力的儿童纳入其中。该研究通过为优化人工耳蜗植入时机和患者选择提供证据，回应了儿童听觉康复领域若干关键未满足需求。
研究设计
本研究为多中心、非随机、单受试者、重复测量研究，包含前瞻性和回顾性两个部分。共纳入 247 名在 6 岁前接受 MED-EL 人工耳蜗植入的儿童受试者，其中 38 例为前瞻性入组（其中 26 例不足 12 个月），209 例为回顾性分析（其中 70 例不足 12 个月）。干预为植入 MED-EL 设备，重点关注两个亚群：12 个月以下、伴重度 SNHL 的婴儿，以及 12—71 个月、存在残余听力的儿童。主要有效性终点为达到预先设定的听觉表现基准，包括设备启用后 12 个月进行的言语识别和听觉技能发育评估。主要安全性终点为器械不良事件（adverse device effects，ADEs）的发生率，包括严重器械不良事件（serious adverse device effects，SADEs）。数据采集采用纵向设计，并对每名受试者进行重复测量，以评估植入后的发育轨迹。
主要发现
有效性分析显示，在设备启用后 12 个月，绝大多数儿童达到主要表现目标：前瞻性队列为 80.6%（29/36），回顾性队列为 88.0%（81/92）。具体而言，在 12 个月以下婴儿中，前瞻性组 84%（21/25）和回顾性组 86.5%（32/37）达到目标听觉结局。在 12—71 个月且存在残余听力的儿童中，前瞻性组 100%（6/6）和回顾性组 88.2%（30/34）达到表现目标。预设有效性假设在回顾性队列中达到统计学显著性（p=0.002），95% 置信区间为 79.6%～93.9%。前瞻性队列样本量不足，未能进行正式假设检验，但总体趋势一致。
安全性结果显示，器械不良事件相对少见。前瞻性组 9 例受试者和回顾性组 33 例受试者发生了 ADEs。两组中严重 ADEs 的发生率均低于 6%，且尤为重要的是，未报告任何非预期器械不良事件。上述结果表明，MED-EL 人工耳蜗植入在本研究所涉及的儿童人群中具有良好的风险特征。
综合有效性与安全性数据，可有力提示：对于 12 个月以下婴儿以及 12—71 个月、存在残余听力的儿童，人工耳蜗植入既安全又有益。
专家点评
本研究提供了令人信服的多中心证据，支持调整儿童人工耳蜗植入适应证指南。早期植入可充分利用神经可塑性，从而促进对言语和语言习得至关重要的听觉通路发育。将适应证扩展至 7 个月大的婴儿，与当前越来越倾向于早期干预的临床共识相一致。此外，将残余听力儿童纳入适应证范围，也回应了临床上长期存在的争议性场景；在此类患者中，延迟植入可能错失神经发育获益最大的窗口期。该研究采用重复纵向测量，并同时纳入前瞻性队列及规模较大的回顾性队列，增强了结论的可推广性。
但该研究也存在局限，包括非随机设计以及前瞻性样本相对较小，可能引入选择偏倚，并限制亚组假设检验的统计效能。未来仍需随机对照试验及更长期随访研究，以确认持续获益和安全性。此外，听觉技能发育和言语识别的评估工具并不完全一致，这可能影响可比性。尽管如此，这些数据与既往文献高度一致，即早期植入及扩大适应证的植入策略可带来更佳结局。
结论
该多中心研究支持将 MED-EL 人工耳蜗适应证扩大至 7—11 个月、伴重度 SNHL 的儿童，以及 12—71 个月、存在残余听力的儿童。较高的听觉表现目标达成率以及较低的严重器械不良事件发生率表明，更早且更广泛的植入既有效又安全。临床医生和政策制定者应考虑据此更新指南，以便更早开展听觉康复，并改善儿童听力损失患者的发育结局。后续研究应聚焦长期疗效、设备编程优化以及与教育干预的整合。
资金与试验注册
所提供摘要中未披露本多中心研究的具体资金来源及临床试验注册信息。若补充此类信息，将有助于提供关于潜在利益冲突和研究严谨性的更多背景。
参考文献
Young NM, Thomas D, Hoff SR, et al. Multicenter Study Results on Expanded Indications in Med-EL Pediatric Cochlear Implant Population. The Laryngoscope. 2026 Aug 19. PMID: 42619050.
Additional related literature includes:
– Niparko JK, Tobey EA, Thal DJ, et al. Spoken language development in children following cochlear implantation. JAMA. 2010;303(15):1498-1506.
– Dettman SJ, Pinder A, Briggs RJ, Dowell RC, Leigh JR. Communication development in children who receive the cochlear implant younger than 12 months: risks versus benefits. Ear Hear. 2007 Dec;28(6):11S-18S.
– Eisenberg LS, Martinez AS, Holowecky S, et al. Speech recognition and language outcomes in prelingually deaf children implanted before 12 months of age. Otol Neurotol. 2014;35(6):1071-1078.
上述支持性研究进一步强化了早期植入及在适应证决策中考虑残余听力的临床依据。