Ziftomenib 在重度预治疗 NPM1 突变 AML 中显示临床意义的活性——针对分子定义复发人群的靶向选择
在 KOMET-001 的 II 期注册队列中，口服 Menin 抑制剂 Ziftomenib 在复发/难治性 NPM1 突变 AML 中实现了 22% 的 CR/CRh 率（61% 的 MRD 阴性）和 33% 的 ORR，且毒性可管理，支持进一步研究和作为分子靶向挽救疗法的潜在应用。
FDA 批准第二款 Menin 抑制剂——Ziftomenib (Komzifti)，用于复发/难治性 NPM1 突变 AML
Ziftomenib 获得 FDA 批准，适用于复发/难治性 NPM1 突变急性髓系白血病（AML）成人患者。单臂 KOMET-001 数据显示 22% 的完全缓解率和可管理的毒性，包括分化综合征；计划进行随机试验以确定临床获益。