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非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭:FANCOLEN-1 I/II期及长期结果
Posted in医学资讯 血液病与血液肿瘤

非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭:FANCOLEN-1 I/II期及长期结果

Posted by By MedXY 2025年11月11日
FANCOLEN-1试验表明,未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善,具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。
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