超越表面：为什么髋部力量和步速成为监测晚发型庞贝病的新金标准
一项为期2年的纵向研究揭示，髋部力量和步行速度是监测晚发型庞贝病进展最敏感的指标，为临床医生提供了精确的干预阈值。
Delpacibart Etedesiran 在治疗 1 型强直性肌营养不良的分子根源方面显示出前景
这项 1-2 期试验表明，delpacibart etedesiran（del-desiran）是一种创新的抗体-寡核苷酸偶联物，能够有效减少有毒的 DMPK mRNA 并改善 1 型强直性肌营养不良患者的错剪接，这标志着一种目前尚无批准疗法的疾病的潜在突破。