Posted in医学资讯 肾脏病学 肿瘤 突破半胱氨酸屏障:CTNS-RD-04 基因治疗在胱氨酸病中的长期安全性和有效性 Posted by By MedXY 2026年2月22日 一项1-2期试验显示,自体造血干细胞基因治疗(CTNS-RD-04)能够安全地降低胱氨酸病患者的溶酶体半胱氨酸水平,可能成为替代终身半胱胺治疗的决定性选择。