长 QT 综合征；KCNH2；lumacaftor；精准医学；转运缺陷

Ⅱ期临床研究显示，lumacaftor 可在存在 KCNH2 转运缺陷的 LQT2 患者中安全缩短 QTc；患者特异性心肌细胞模型进一步验证了其作用机制。