突破半胱氨酸屏障：CTNS-RD-04 基因治疗在胱氨酸病中的长期安全性和有效性
一项1-2期试验显示，自体造血干细胞基因治疗（CTNS-RD-04）能够安全地降低胱氨酸病患者的溶酶体半胱氨酸水平，可能成为替代终身半胱胺治疗的决定性选择。
非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果
FANCOLEN-1试验表明，未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善，具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。