来自III期DeFi试验的长期随访显示，连续使用尼罗加司他可进一步缩小肿瘤，产生持久的客观缓解（最高4年的ORR为45.7%），患者报告的益处持续存在，且在中位33.6个月的暴露期内安全性特征一致且可控。