这项 1-2 期试验表明，delpacibart etedesiran（del-desiran）是一种创新的抗体-寡核苷酸偶联物，能够有效减少有毒的 DMPK mRNA 并改善 1 型强直性肌营养不良患者的错剪接，这标志着一种目前尚无批准疗法的疾病的潜在突破。