Tofersen长期治疗SOD1-ALS：早期启动可保留功能并延长生存
VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示，早期启动Tofersen显著减缓了功能下降，保留了呼吸能力，并改善了SOD1-ALS患者的生存率，随访期长达3.5年。
乙肝功能性治愈指日可待：GSK的Bepirovirsen在关键性III期慢性乙型肝炎试验中达到主要终点
GSK宣布了贝皮罗维森（一种反义寡核苷酸）的III期试验结果，该药物在慢性乙型肝炎患者中实现了功能性治愈。通过靶向病毒RNA和HBsAg，该药物提供了一种有限的治疗途径，可能改变全球肝病学标准，取代终身治疗。