Tofersen长期治疗SOD1-ALS：早期启动可保留功能并延长生存
VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示，早期启动Tofersen显著减缓了功能下降，保留了呼吸能力，并改善了SOD1-ALS患者的生存率，随访期长达3.5年。
揭示创伤性脑损伤与ALS风险之间的联系：来自英国大型队列研究的见解
一项大型回顾性队列研究揭示了创伤性脑损伤（TBI）与肌萎缩侧索硬化症（ALS）风险升高之间存在短暂关联，这表明早期ALS症状可能使个体更容易受伤，而不是TBI直接导致ALS。
海藻糖在ALS中的应用：HEALEY ALS平台试验未显示疗效
海藻糖在大型、适应性2/3期试验中安全，但与安慰剂相比未能减缓ALS进展。