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AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验
Posted in儿科 医学资讯 耳鼻喉科

AAV-OTOF 基因疗法在不同年龄段的 DFNB9 患者中显著恢复听力——首次人体试验

Posted by By MedXY 2025年11月4日
一项单臂试验对 10 名 1.5 至 23.9 岁的常染色体隐性耳聋 9 型患者进行了 AAV-OTOF (Anc80L65) 治疗,显示了良好的耐受性和快速、具有临床意义的听力改善,最佳效果出现在 5-8 岁的儿童中;需要更长时间的随访。
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