早产儿中使用氢化可的松及其学龄期功能结局：随机临床试验证据的综合回顾
对高风险支气管肺发育不良（BPD）的早产儿进行新生儿期氢化可的松治疗并不能改善学龄期的功能结局，突显了尽管进行了干预，发育障碍的持续负担。
精准免疫疗法治疗脓毒症：ImmunoSep试验显示靶向阿那白滞素或干扰素-γ早期器官功能获益
ImmunoSep随机试验发现，生物标志物指导的免疫疗法（阿那白滞素用于巨噬细胞活化样综合征；干扰素-γ用于脓毒症诱导的免疫麻痹）在第9天改善了器官功能障碍，尽管28天死亡率没有变化。安全信号需要进一步跟踪。
尼罗加司他治疗进展期纤维瘤病：持久缓解、持续肿瘤缩小及可控的安全性
来自III期DeFi试验的长期随访显示，连续使用尼罗加司他可进一步缩小肿瘤，产生持久的客观缓解（最高4年的ORR为45.7%），患者报告的益处持续存在，且在中位33.6个月的暴露期内安全性特征一致且可控。
NCI 生化复发前列腺癌工作组：PSMA时代的试验设计指导
NCI召集专家，为PSMA PET时代生化复发前列腺癌提供临床试验设计建议，定义PSMA+BCR、高危标准、影像和数据标准、终点建议，并推动减少治疗强度以限制毒性。
PASS-01：吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇在一线转移性胰腺导管腺癌中总体生存优于改良FOLFIRINOX — 生物标志物相关性强调需要将精准治疗前移
在一线转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的随机II期PASS-01试验中，改良FOLFIRINOX和吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇的无进展生存期相似，但总生存期和安全性趋势有利于吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇。分子谱型和类器官工作是可行的，但二线、相关性指导的治疗效果有限。
Eryaspase未能改善二线晚期胰腺癌患者的生存：来自III期TRYBECA-1试验的结果
在TRYBECA-1试验中，将红细胞包封的L-天冬酰胺酶（Eryaspase）加入二线化疗并未改善晚期胰腺导管腺癌患者的总生存期、无进展生存期或客观缓解率；不良事件略有增加。
格来西拉西布单药及联合西妥昔单抗在KRASG12C突变结直肠癌中的疗效——联合治疗几乎使应答率翻倍
1/2期数据显示，口服格来西拉西布（ORR 23%）对KRASG12C突变结直肠癌具有单药活性；联合西妥昔单抗后ORR提高至50%，且毒性可管理，支持进一步随机测试和早期联合治疗策略。
Zelenectide Pevedotin 在晚期 Nectin-4 阳性肿瘤中显示出早期活性，对尿路上皮癌有令人鼓舞的反应
Zelenectide pevedotin (BT8009)，一种靶向 Nectin-4 的双环肽药物偶联物，在首次人体剂量递增研究中展示了耐受性和初步疗效（总客观缓解率 ORR 24%；尿路上皮癌中为 38%），支持进一步评估。
在诱导治疗中省略两剂柔红霉素可保留预后良好儿童B-ALL的疗效并降低真菌感染风险
对于预后良好的B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿，诱导治疗后期省略两剂柔红霉素并未影响5年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS），且与较少的侵袭性真菌感染相关，支持对选定低危患者减少蒽环类药物暴露。
1号染色体1q区获得，而非肺结节负担，是IV期有利组织学Wilms肿瘤的最佳预后指标
在AREN0533研究中，标准化治疗后肺转移的数量和大小具有有限的预后价值；1号染色体1q区获得作为更强的独立预测因素，在仅限肺转移的有利组织学Wilms肿瘤儿童患者中预测无事件生存率和总生存率。
新辅助177Lu-PSMA联合SBRT治疗寡复发性激素敏感前列腺癌，无进展生存期翻倍——LUNAR II期试验结果
在随机II期LUNAR试验中，对于寡复发性激素敏感前列腺癌（orHSPC），在立体定向体部放疗（SBRT）前添加两个周期的新辅助177Lu-PNT2002显著延长了无进展生存期（17.6个月对7.4个月；HR 0.37），且未增加≥3级毒性。
共识分子亚型4（CMS4）识别可能从抗EGFR治疗中获益的RAS野生型转移性结直肠癌患者
对790例RAS野生型转移性结直肠癌患者的个体患者数据进行荟萃分析，表明CMS4肿瘤在接受抗EGFR抗体治疗时比抗VEGF抗体治疗有显著的无进展生存期和总生存期获益，值得进一步前瞻性验证。
Tisagenlecleucel用于成人复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤：JULIET试验的临床结果和长期随访
Tisagenlecleucel CAR T细胞疗法在成人复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤中显示出持久的反应和可控的安全性，5年数据支持其在部分患者中的治愈潜力。
新辅助TQB2102（双特异性HER2导向抗体偶联药物）在早期和局部晚期HER2阳性乳腺癌中产生高病理完全缓解率
一项随机II期试验（n=104）显示，双特异性HER2导向抗体偶联药物TQB2102在各队列中的总病理完全缓解率（tpCR 57.7–76.9%）显著，且≥3级毒性可管理，无治疗相关死亡，支持进一步的比较评估。
Eflornithine 联合 Lomustine 延长复发性 IDH 突变 3 级星形细胞瘤的无进展生存期和总生存期 —— STELLAR III 期试验结果
STELLAR III 期试验发现，在放疗和替莫唑胺治疗后，对于复发性 IDH 突变 3 级星形细胞瘤患者，Eflornithine 联合 Lomustine 可使无进展生存期（PFS）翻倍，并显著改善总生存期（OS），同时伴有可管理的骨髓抑制和听力毒性增加。
Amivantamab联合Lazertinib在非典型EGFR突变晚期NSCLC中显示出有前景的活性：CHRYSALIS-2队列C结果
在CHRYSALIS-2队列C中，Amivantamab联合Lazertinib组合治疗在具有非典型EGFR突变的晚期NSCLC患者中产生了52%的客观缓解率（ORR）和持久反应（中位持续缓解时间14.1个月），在初治患者中活性更高，且具有预期的安全性。
FLIPI24：一种实用的血液基预后工具，用于诊断时识别高风险滤泡性淋巴瘤
FLIPI24使用年龄和五个常规血液变量来分层新诊断的滤泡性淋巴瘤患者，以预测24个月内的事件风险和淋巴瘤相关死亡率，从而实现试验富集和早期的风险适应策略。
新辅助TAR-200（膀胱内吉西他滨）联合西特利单抗在顺铂不耐受的MIBC中显示出改善的病理反应和MRD信号效用：SunRISe-4主要分析
SunRISe-4报告了新辅助TAR-200联合西特利单抗与单独使用西特利单抗相比，在顺铂不耐受或拒绝的MIBC患者中，病理完全缓解率（pCR）、病理总体缓解率（pOR）和1年无复发生存率（RFS）更高。尿液和循环肿瘤DNA MRD与结果相关。
阿特珠单抗联合贝伐珠单抗和化疗治疗复发性卵巢癌：两项III期试验未能改变临床实践
两项随机III期试验测试了在复发性卵巢癌中添加阿特珠单抗至贝伐珠单抗加化疗。无论是AGO-OVAR 2.29/ENGOT-ov34（非铂类/铂类耐药）还是ATALANTE/ENGOT-ov29（铂类敏感）均未达到其主要PFS/OS目标。
AL-ISS：一种新的分期系统在当代AL淀粉样变性中识别出超差风险期（IIIC）
AL国际分期系统（AL-ISS）整合了心脏生物标志物和超声心动图纵向应变，以细化系统性AL淀粉样变性的预后，并定义了一个超差风险期IIIC，即使采用现代疗法，中位生存期仍仅为7个月。