Điểm Nổi Bật
- Nghiên cứu cơ sở dữ liệu quốc tế đầu tiên về bệnh phế quản nở ở trẻ em tiết lộ sự khác biệt đáng kể về nguyên nhân bệnh, chức năng phổi, vi sinh học và điều trị giữa các khu vực.
- Các chỉ số chất lượng chăm sóc không đạt tiêu chuẩn quốc tế, đặc biệt là về khả năng tiếp cận vật lý trị liệu và quản lý đa ngành.
- Tỷ lệ cao của các đợt bùng phát nặng và nhập viện ở trẻ em, mặc dù có sự khác biệt về quy trình điều trị.
- Kết quả nhấn mạnh nhu cầu cấp bách về việc tiêu chuẩn hóa, dựa trên bằng chứng, và phân bổ nguồn lực toàn cầu.
Nền Tảng Nghiên Cứu và Gánh Nặng Bệnh Lý
Bệnh phế quản nở ở trẻ em, một thời được coi là hiếm gặp ngoại trừ trong bệnh xơ nang, đang được công nhận là một vấn đề sức khỏe toàn cầu quan trọng. Đặc trưng bởi sự giãn phế quản kéo dài và các triệu chứng hô hấp mạn tính, bệnh phế quản nở ở trẻ em mang gánh nặng bệnh tật đáng kể, bao gồm các nhiễm trùng thường xuyên, suy giảm chức năng phổi và nhập viện lặp đi lặp lại. Mặc dù vậy, dữ liệu về đặc điểm bệnh và quản lý ở các nước khác nhau vẫn còn thiếu. Cơ sở dữ liệu Child-BEAR-Net giải quyết khoảng cách này bằng cách cung cấp dữ liệu tập hợp từ nhiều quốc gia đầu tiên để đánh giá các đặc điểm lâm sàng, nguyên nhân và chất lượng chăm sóc cho trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh phế quản nở trên toàn thế giới.
Thiết Kế Nghiên Cứu
Nghiên cứu này là một nghiên cứu ngang mặt cắt, đa trung tâm, tuyển chọn trẻ em dưới 18 tuổi có chẩn đoán lâm sàng và hình ảnh học về bệnh phế quản nở (loại trừ bệnh xơ nang và sau cấy ghép) từ các bệnh viện hạng hai và hạng ba ở tám quốc gia. Việc thu thập dữ liệu diễn ra từ tháng 6 năm 2020 đến tháng 2 năm 2024. Bệnh nhân được phân loại theo bốn khu vực địa lý: Úc, Nam Phi, Hy Lạp-Ý-Tây Ban Nha, và Albania-Thổ Nhĩ Kỳ-Ukraine. Các đặc điểm lâm sàng ban đầu, nguyên nhân cơ bản, bệnh kèm theo, điều trị, chức năng phổi, vi sinh học, đặc điểm hình ảnh học và các chỉ số chất lượng chăm sóc (như khả năng tiếp cận chuyên khoa và các xét nghiệm khuyến nghị) được phân tích sử dụng thống kê mô tả và so sánh không tham số giữa các nhóm.
Kết Quả Chính
Đặc Điểm Dân Số và Thời Điểm Bắt Đầu Bệnh
Nghiên cứu bao gồm 408 trẻ em (56% nam), với độ tuổi trung bình khi chẩn đoán là 6 tuổi. Độ tuổi chẩn đoán sớm này phù hợp với lịch sử tự nhiên của bệnh, nơi các triệu chứng thường xuất hiện ở trẻ tiền học đường hoặc học tiểu học.
Nguyên Nhân và Bệnh Kèm Theo
Nguyên nhân cơ bản phổ biến nhất là bệnh phế quản nở sau nhiễm trùng (31%), sau đó là suy giảm miễn dịch nguyên phát và thứ phát (19%) và các rối loạn di truyền đã biết (13%). Đáng chú ý, tỷ lệ mắc bệnh hen suyễn kèm theo (17%), các rối loạn tai mũi họng (14%) và dị tật đường hô hấp bẩm sinh (13%) cho thấy sự phức tạp và đa yếu tố của bệnh.
Tình Trạng Lâm Sàng và Độ Nặng Bệnh
Gánh nặng bệnh tật vẫn cao: 38% có ít nhất ba đợt bùng phát trong năm trước, và gần một nửa (49%) cần ít nhất một lần nhập viện. 27% báo cáo sản xuất đờm hàng ngày, phản ánh tình trạng viêm và nhiễm trùng đường hô hấp kéo dài.
Chức Năng Phổi
Chức năng phổi thay đổi đáng kể theo khu vực. Mặc dù 59% trẻ em được kiểm tra có dung tích sống cưỡng bức (FVC) bình thường, nhưng điểm Z FVC trung bình dao động từ gần bình thường ở Úc (-0.12) đến giảm đáng kể ở Nam Phi (-1.54), chỉ ra mức độ suy giảm nghiêm trọng hơn ở các khu vực có nguồn lực hạn chế. Những khác biệt này có thể phản ánh việc chẩn đoán muộn, khả năng tiếp cận chăm sóc hoặc các yếu tố môi trường.
Vi Sinh Học
Sự khác biệt theo khu vực rất đáng chú ý: Haemophilus influenzae phổ biến hơn nhiều ở Úc (70%) so với Albania-Thổ Nhĩ Kỳ-Ukraine (16%). Pseudomonas aeruginosa, liên quan đến kết quả xấu hơn, phổ biến nhất ở Nam Phi (24%), nhưng hiếm ở các khu vực khác. Những khác biệt này ảnh hưởng đến lựa chọn điều trị và nhấn mạnh nhu cầu về quản lý kháng sinh cụ thể theo khu vực.
Biến Động Điều Trị
Việc sử dụng azithromycin dài hạn dao động từ 50% ở Hy Lạp-Ý-Tây Ban Nha xuống chỉ 19% ở Albania-Thổ Nhĩ Kỳ-Ukraine. Việc sử dụng corticosteroid hít vào cao nhất ở Albania-Thổ Nhĩ Kỳ-Ukraine (61%) và thấp nhất ở Úc (22%), mặc dù bằng chứng về việc sử dụng thường xuyên trong bệnh phế quản nở còn hạn chế. Điều này có thể phản ánh thói quen kê đơn địa phương, khả năng tiếp cận nguồn lực và có thể là việc chẩn đoán nhầm bệnh hen suyễn kèm theo.
Hình ảnh học, bệnh phế quản nở dạng nang (chỉ ra mức độ tiến triển bệnh nặng hơn) phổ biến ở Nam Phi (45%) nhưng hiếm ở Úc (2%), gợi ý sự khác biệt về tiến trình bệnh hoặc khả năng tiếp cận chẩn đoán sớm và can thiệp.
Tiêu Chuẩn Chất Lượng Chăm Sóc
Mặc dù 66-95% bệnh nhân đã thực hiện các xét nghiệm chẩn đoán khuyến nghị, chỉ 47% đã gặp bác sĩ vật lý trị liệu nhi khoa trong năm qua—một thành phần quan trọng trong quản lý bệnh phế quản nở để làm sạch đường hô hấp. Khả năng tiếp cận đa ngành vẫn chưa đủ, phơi bày một khoảng cách quan trọng trong chăm sóc.
Bình Luận của Chuyên Gia
Những kết quả này phơi bày cảnh quan bất bình đẳng toàn cầu trong chăm sóc bệnh phế quản nở ở trẻ em. Sự khác biệt theo khu vực về nguyên nhân, mức độ nặng và vi sinh học nhấn mạnh tầm quan trọng của các đường lối lâm sàng cụ thể theo ngữ cảnh và nguy cơ của các khuyến nghị một kích thước phù hợp với tất cả. Tỷ lệ cao của các đợt bùng phát nặng và nhập viện, thậm chí trong các khu vực có nguồn lực dồi dào, cho thấy nhu cầu chưa được đáp ứng liên tục về chẩn đoán sớm, quản lý tiêu chuẩn và giáo dục bệnh nhân.
Việc sử dụng vật lý trị liệu không đầy đủ, mặc dù có khuyến nghị trong hướng dẫn, đặc biệt đáng lo ngại. Mô hình đa ngành, bao gồm bác sĩ hô hấp chuyên khoa, vật lý trị liệu và miễn dịch học, là quan trọng để cải thiện kết quả. Sự biến động trong việc sử dụng kháng sinh và corticosteroid cũng cho thấy nhu cầu tuân thủ tốt hơn các giao thức dựa trên bằng chứng và giáo dục lâm sàng liên tục.
Tính chất ngang mặt cắt của nghiên cứu và sự phụ thuộc vào dữ liệu từ các trung tâm hạng ba có thể hạn chế khả năng tổng quát hóa cho tất cả các cài đặt. Tuy nhiên, Cơ sở dữ liệu Child-BEAR-Net đặt ra một chuẩn mực cho các nghiên cứu triển vọng và can thiệp trong tương lai và nhấn mạnh nhu cầu cấp bách về tiêu chuẩn hóa chăm sóc.
Kết Luận
Phân tích đầu tiên của Cơ sở dữ liệu Child-BEAR-Net cung cấp những thông tin quý giá về cảnh quan đa dạng của bệnh phế quản nở ở trẻ em. Nó tiết lộ sự khác biệt đáng kể về nguyên nhân, mức độ nặng, vi sinh học và quản lý giữa các khu vực, cũng như những thiếu hụt đáng kể trong chăm sóc đa ngành. Những kết quả này nhấn mạnh nhu cầu về các hướng dẫn tiêu chuẩn hóa, dựa trên bằng chứng, và cải thiện phân bổ nguồn lực, đặc biệt là cho vật lý trị liệu và dịch vụ chuyên khoa. Cơ sở dữ liệu thiết lập nền tảng cho sự hợp tác quốc tế liên tục, cải thiện chất lượng và nghiên cứu sẽ cuối cùng mang lại lợi ích cho trẻ em mắc bệnh phế quản nở trên toàn thế giới.
Tài Liệu Tham Khảo
1. Garriga-Grimau L, Kantar A, Grimwood K, et al; Child-BEAR-Net collaborator group. First results from the international paediatric bronchiectasis registry (Child-BEAR-Net Registry) describing multicountry variations in childhood bronchiectasis and its management: a multicentre, cross-sectional study. Lancet Respir Med. 2025 Aug;13(8):698-708. doi: 10.1016/S2213-2600(25)00089-X.
2. Chang AB, Bush A, Grimwood K. Bronchiectasis in children: diagnosis and treatment. Lancet. 2018;392(10150):866-879.
3. Polverino E, Goeminne PC, McDonnell MJ, et al. European Respiratory Society guidelines for the management of adult bronchiectasis. Eur Respir J. 2017;50(3):1700629.
4. World Health Organization. Bronchiectasis: the global burden. WHO Fact Sheet, 2023.
