FDA、週1回のスカイトロファ（ロナペグソマトロピン-tcgd）を成人成長ホルモン欠乏症に承認：臨床的意義とエビデンスレビュー
週1回投与の成長ホルモン製剤スカイトロファは、成人GHDの治療にFDAから承認を受けました。従来の毎日のソマトロピンと比較して、服薬の遵守性が向上し、代謝の改善効果が確認されています。臨床試験では、優れた有効性と良好な安全性が示されています。
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FDA、フェニルケトン尿の新規経口療法「セフィエンス」を承認
FDAは、フェニルケトン尿（PKU）の新規経口療法であるセフィエンスの承認を決定しました。これにより、この希少代謝障害を持つ小児と成人に新しい治療選択肢が提供されます。