亮点
- 首个跨国儿科支气管扩张症注册研究揭示了疾病病因、肺功能、微生物学和治疗在各区域的显著差异。
- 护理质量指标未达到国际共识，特别是在物理治疗可及性和多学科管理方面。
- 尽管治疗方案存在差异，儿童中严重加重和住院率仍较高。
- 研究结果强调了全球范围内迫切需要基于证据的统一护理和资源分配。
研究背景与疾病负担
儿童支气管扩张症曾被认为主要发生在囊性纤维化患者中，但如今正逐渐被认识为一个重要的全球健康问题。其特征是持续的支气管扩张和慢性呼吸道症状，带来显著的发病率负担，包括频繁感染、肺功能受损和反复住院。尽管如此，不同国家对疾病特征和管理的数据一直缺乏。Child-BEAR-Net 注册研究填补了这一空白，提供了首个多国前瞻性数据集，以评估全球儿童和青少年支气管扩张症的临床特征、病因和护理质量。
研究设计
这项多中心、横断面队列研究纳入了来自澳大利亚、南非、希腊-意大利-西班牙和阿尔巴尼亚-土耳其-乌克兰等八个国家的二级和三级医院中18岁以下且经临床和影像学诊断为支气管扩张症（不包括囊性纤维化和移植后病例）的儿童。数据收集时间为2020年6月至2024年2月。研究对象按四个地理区域分类：澳大利亚、南非、希腊-意大利-西班牙和阿尔巴尼亚-土耳其-乌克兰。基线临床特征、潜在原因、合并症、治疗、肺功能、细菌学、影像学特征以及护理质量指标（如专科医生访问和推荐检查）使用描述性统计和非参数比较进行分析。
关键发现
患者人口统计和疾病起始
该研究包括408名儿童（56%为男性），中位诊断年龄为6岁。这一早期诊断年龄与已知的自然病史一致，即症状通常在学龄前或学龄初期出现。
病因和合并症
最常见的潜在原因是感染后支气管扩张症（31%），其次是原发性和继发性免疫缺陷（19%）和已知遗传障碍（13%）。值得注意的是，合并哮喘（17%）、耳鼻喉疾病（14%）和先天性气道畸形（13%）的高患病率凸显了疾病的复杂性和多因素性质。
临床进程和严重程度
疾病负担仍然很高：38%的儿童在过去一年中至少有三次加重，近一半（49%）至少需要一次住院治疗。27%的儿童报告每天有痰液产生，反映了持续的气道炎症和感染。
肺功能
肺功能在各区域差异显著。虽然59%的受检儿童的用力肺活量（FVC）正常，但FVC Z评分在澳大利亚接近正常（-0.12），而在南非显著降低（-1.54），表明资源有限地区的损害更严重。这些差异可能反映了诊断延迟、护理可及性或环境因素。
细菌学
区域差异显著：流感嗜血杆菌在澳大利亚（70%）比在阿尔巴尼亚-土耳其-乌克兰（16%）更为常见。铜绿假单胞菌与较差预后相关，在南非最常见（24%），但在其他地区很少见。这些差异影响了治疗选择，并突显了区域特定抗菌药物管理的必要性。
治疗差异
长期使用阿奇霉素的比例从希腊-意大利-西班牙的50%到阿尔巴尼亚-土耳其-乌克兰的19%不等。吸入性皮质类固醇的使用在阿尔巴尼亚-土耳其-乌克兰最高（61%），而在澳大利亚最低（22%），尽管缺乏其在支气管扩张症常规使用的证据。这可能反映了当地处方习惯、资源可用性，以及可能是共存哮喘的误诊。
影像学上，囊状支气管扩张症（提示更晚期疾病）在南非常见（45%），但在澳大利亚罕见（2%），这可能反映了疾病进展或早期诊断和干预的可及性差异。
护理质量标准
尽管66-95%的患者接受了推荐的诊断检查，但只有47%在过去一年内看过儿科物理治疗师——这是支气管扩张症管理中清除气道的关键组成部分。多学科访问仍然不足，暴露出护理中的关键缺口。
专家评论
这些发现揭示了全球儿科支气管扩张症护理的不平等状况。病因、严重程度和微生物学的区域差异强调了情境特定临床路径的重要性，以及一刀切建议的危险性。即使在资源丰富的环境中，严重的加重和住院率仍然很高，表明早期诊断、标准化管理和患者教育的需求仍未得到满足。
物理治疗的利用率低，尽管指南有推荐，这是一个特别令人担忧的问题。包括呼吸科专家、物理治疗师和免疫学家在内的多学科模式对于改善预后至关重要。抗生素和皮质类固醇使用的观察差异也表明需要更好地遵循基于证据的协议并进行持续的临床教育。
研究的横断面性质和依赖三级中心数据可能限制其普遍性。然而，Child-BEAR-Net 注册研究为未来的前瞻性和干预性研究设定了基准，并强调了迫切需要统一的护理标准。
结论
Child-BEAR-Net 注册研究的首次分析提供了对儿童支气管扩张症多样性的宝贵见解。它揭示了病因、疾病严重程度、微生物学和管理在各区域的显著差异，以及多学科护理方面的显著不足。这些发现强调了制定统一的、基于证据的指南和改善资源分配的必要性，特别是物理治疗和专科服务。该注册研究为持续的国际合作、质量改进和研究奠定了基础，最终将惠及全球患有支气管扩张症的儿童。
参考文献
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