Posted in临床进展 医学资讯 无预处理的Fanconi贫血A型造血基因治疗:FANCOLEN-1试验的结果和临床意义 Posted by By MedXY 2025年8月2日 使用自体、基因校正的干细胞进行基因治疗,无需预处理,可实现持续植入并逆转Fanconi贫血A型的骨髓衰竭,且具有良好的安全性。