亮点
输尿管镜检查和体外冲击波碎石术 (SWL) 在这项针对儿童和青少年的大规模非随机试验中，在6 (±2) 周时的超声结石清除率相似。SWL 与较轻的短期疼痛干扰、较少的泌尿症状以及显著较少的缺课和照护者缺勤天数相关。输尿管镜检查中较高的输尿管支架使用率可能对患者报告的结果产生负面影响。
研究背景和疾病负担
肾结石和输尿管结石在儿科人群中越来越常见，并伴有急性病痛（疼痛、肾绞痛、急诊就诊）和长期复发性结石及慢性肾病的风险。对于有症状或阻塞性结石的儿童和青少年，常用的确定性治疗方案包括输尿管镜检查 (URS) 和体外冲击波碎石术 (SWL)。尽管指南通常支持根据结石位置、大小和当地经验选择任一方法，但 URS 已成为许多中心的首选。儿童中的比较有效性数据受到样本量小、单中心系列、结果定义不一致和随访影像学模态不同的限制。Tasian 等人的试验 (JAMA Netw Open, 2025) 通过一个大型多中心队列解决了这一证据空白，重点关注超声结石清除率和患者报告的症状负担等临床上有意义的结果。
研究设计
这是一项实用的非随机临床试验，于2020年3月16日至2023年7月31日在美国和加拿大的31个中心进行，最终随访完成日期为2023年10月15日。纳入标准为8-21岁患有肾结石、输尿管结石或两者的患者，选择进行 URS 或 SWL 的确定性干预。该队列包括1,142名患者（953名 URS，189名 SWL），由124名泌尿科医生治疗。主要结局是在术后6 (±2) 周通过标准化超声评估的结石清除率，按肾脏或输尿管分析。为了调整非随机治疗分配，研究者使用逆概率加权法结合站点的随机截距在逻辑回归模型中估计特定手术的结石清除率和治疗效果。次要结局包括患者报告的结果（疼痛干扰 T 分数、泌尿症状评分）和社会影响指标，如术后第一周的缺课和照护者缺勤。
主要发现
主要结局：结石清除率
– 标准化超声在约6周时的结石清除率在 URS 组为474例（71.2%；95% CI，63.8%-78.5%），SWL 组为105例（67.5%；95% CI，61.0%-74.1%）。
– 风险差异为3.6%（95% CI，-6.2% 至 13.5%），差异无统计学意义且不具有临床意义。
手术背景和手术差异
– 中位结石大小为6.0毫米（IQR，4.0-9.0毫米）。整个队列中有1069个肾脏/输尿管接受 URS 治疗，197个接受 SWL 治疗。
– 初始手术中的输尿管支架放置在不同模式间存在显著差异：URS 组中有841例（80.4% 的 URS 患者）使用了支架，而 SWL 组只有6例（2.6% 的 SWL 患者）。这种巨大差异可能是患者报告症状的潜在中介因素。
患者报告的结果和社会影响
– 手术后1周的疼痛干扰在 URS 组更高：T 分数差异为5.0（95% CI，2.3-7.8）相比 SWL 组。
– 泌尿症状评分也倾向于 SWL：症状评分差异为3.9（95% CI，1.2-6.7）有利于 SWL。
– 缺课情况：URS 组患者在手术后一周内缺课频率更高（风险差异为21.3%；95% CI，9.7%-32.8%）。
– 照护者工作影响：URS 组患者的照护者缺勤频率更高（风险差异为23.0%；95% CI，11.0%-35.0%）。
安全性和其他结果
– 试验文本强调患者报告的结果而非详细的围手术期并发症率。支架使用的巨大差异表明，支架相关症状可能是 URS 组疼痛和泌尿症状负担较高的部分原因。基于超声的清除终点减少了辐射暴露，但对小残留碎片的敏感性低于 CT。
临床解读
– 对于中位结石大小约为6毫米且以肾结石和输尿管结石为主的儿科人群，SWL 在6周时的结石清除率与 URS 相似。在平衡对患者重要的结局（疼痛、泌尿症状、缺课和照护者缺勤）时，SWL 具有较好的短期特征。URS 中较高的输尿管支架置入率可能增加了术后疼痛和泌尿症状，这与既往文献显示的支架相关病痛一致。
专家评论
该试验提供了来自多个中心和操作者的高质量真实世界证据，与单中心系列相比外部有效性更高。使用逆概率加权的实用非随机设计是当随机化不可行时解决治疗选择偏差的适当方法；然而，仍可能存在残余混杂。临床医生应考虑的关键局限性包括：
– 治疗分配未随机化。虽然应用了高级统计加权，但未测量的混杂因素（解剖因素、外科医生对结石成分的判断、患者偏好）可能影响手术选择和结果。
– 输尿管支架置入率在组间存在显著不平衡。支架置入可能是 URS 后疼痛和泌尿症状增加的潜在中介因素；该研究无法完全解析内窥镜手术与支架的独立效应。
– 6周时通过超声测量的结局有利于患者安全（无 CT 辐射），但对小残留碎片的敏感性较低；摘要中未报告较长期内残留碎片的通过或生长。
– 队列人口学特征显示某些种族群体代表性不足（例如黑人参与者比例较小），这引发了在不同人群中的推广问题。
如何与指南和先前证据相结合
– 历史上，指南支持在儿童中个体化选择 URS 或 SWL，考虑结石大小、位置、成分和当地专长。该试验通过展示在大型当代儿科队列中 SWL 与 URS 相比具有相似的短期结石清除率和更好的短期患者报告结果，挑战了现行对 URS 的偏好。这些发现强调了共同决策的重要性，并将患者为中心的结局（疼痛、学校出勤、照护者负担）纳入程序选择。
实践意义和决策制定
– 对于小到中等大小的结石（本研究中中位数为6毫米），当解剖结构、结石成分（透射线与不透射线）和当地设备/人员允许时，临床医生应考虑将 SWL 作为一线确定性选项。
– 当选择 URS 时，应强调减少支架相关病痛的策略——选择性支架置入、缩短支架留置时间、使用较小的支架或在安全的情况下采用无支架方法。
– 共同决策应包括讨论预期的结石清除率、可能需要的二次手术、支架相关症状以及社会影响（学校和照护者缺勤）。
结论
在这项针对患有肾结石和输尿管结石的儿童和青少年的大规模多中心非随机试验中，输尿管镜检查和体外冲击波碎石术在大约6周时的超声结石清除率相似。SWL 与较轻的早期疼痛、较少的泌尿症状以及显著较少的缺课和照护者缺勤天数相关——这些结果对儿科患者及其家庭高度相关。这些结果应促使临床医生和指南小组重新评估在儿科结石病中常规优先使用 URS，并优先考虑个体化、以患者为中心的程序选择。
参考文献
1. Tasian GE, Chu DI, Nelson CP, et al.; PKIDS Care Improvement Network. Ureteroscopy vs Shockwave Lithotripsy to Remove Kidney Stones in Children and Adolescents: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Aug 1;8(8):e2525789. doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.25789 IF: 9.7 Q1 . PMID: 40773197 IF: 9.7 Q1 ; PMCID: PMC12332628 IF: 9.7 Q1 .2. ClinicalTrials.gov. NCT04285658. (试验注册信息如论文所述。)
